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 Preclinical lentiviral vector-mediated hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy corrects Pompe disease-related muscle and neurological manifestations 临床前慢病毒载体介导的造血干祖细胞基因治疗纠正庞贝病相关肌肉和神经系统表现
相关领域
遗传增强
干细胞
祖细胞
造血
病毒载体
疾病
生物
造血干细胞
基因
载体（分子生物学）
癌症研究
干细胞疗法
医学
细胞生物学
遗传学
病理
重组DNA
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期刊：Molecular Therapy 作者：John K. Yoon; Jeffrey W. Schindler; Mariana Loperfido; Cristina Baricordi; Mark P. DeAndrade; et al 出版日期：2024-09-01 |
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