| 标题 |
 法布雷病特异性治疗进展 相关领域
医学
法布里病
疾病
内科学
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| 备注 |
年份2022
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| 网址 | |
| DOI |
10.3760/cma.j.cn112138-20220117-00053
doi
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| 其它 | 作者于澈，王荣。摘要：法布雷病是一种多系统受累的罕见遗传溶酶体贮积症,及时进行特异性治疗可改善患者的临床症状,延缓疾病进展,从而延长患者预期寿命.目前,特异性治疗方法中酶替代治疗(ERT)和分子伴侣疗法已获得批准上市,底物减少疗法,新型ERT以及基因治疗等新型治疗方案正在临床研究中.本文基于《中国法布雷病诊疗专家共识(2021年版)》的治疗指导建议,并结合本科的治疗经验,总结了近年来关于法布雷病特异性治疗领域的新进展,重点阐述了特异性药物尤其是ERT的作用机制,临床获益,启动时机,疗效监测以及用药注意事项等. |
| 求助人 |
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2022-04-16 16:40:31 发布，悬赏 10 积分
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