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Safety and efficacy of mitapivat, an oral pyruvate kinase activator, in adults with non-transfusion dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia: an open-label, multicentre, phase 2 study
口服丙酮酸激酶激活剂米他匹伐治疗成人非输血依赖性α-地中海贫血或β-地中海贫血的安全性和有效性:一项开放、多中心、2期研究
相关领域
医学
内科学
临床终点
地中海贫血
儿科
输血
贫血
不利影响
丙酮酸激酶
胃肠病学
临床试验
糖酵解
新陈代谢
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DOI | |
其它 |
期刊:The Lancet 作者:Kevin H.M. Kuo; D. Mark Layton; Ashutosh Lal; Hanny Al‐Samkari; Joy Bhatia; et al 出版日期:2022-08-01 |
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