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 BCKDHA-BCKDHB digenic gene therapy restores metabolic homeostasis in two mouse models and a calf with classic maple syrup urine disease BCKDHA-BCKDHB双基因基因疗法恢复了患有典型枫糖浆尿病的两只小鼠模型和一头小牛的代谢稳态
相关领域
枫糖尿病
内分泌学
内科学
生物
酪氨酸血症
医学
生物化学
亮氨酸
氨基酸
酪氨酸
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期刊：Science Translational Medicine 作者：Jiaming Wang; Laura Poskitt; Jillian Gallagher; Erik G. Puffenberger; Richard Wynn; et al 出版日期：2025-02-26 |
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