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Preclinical Development of EDIT301, an Autologous Cell Therapy Comprising AsCas12a-RNP Modified Mobilized Peripheral Blood-CD34 + Cells for the Potential Treatment of Transfusion Dependent Beta Thalassemia
EDIT301的临床前开发,一种包含AsCas12a-RNP修饰的动员外周血CD34+细胞的自体细胞疗法,用于潜在治疗输血依赖性β地中海贫血
相关领域
胎儿血红蛋白
地中海贫血
珠蛋白
β地中海贫血
医学
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血红蛋白
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生物
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怀孕
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