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Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy (ASPIRO): a multinational, open-label, dose-escalation trial
基因替代疗法治疗X连锁肌管状肌病(ASPIRO)的安全性和有效性:一项多国、开放标签、剂量递增试验
相关领域
医学
加药
临床试验
儿科
内科学
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其它 |
期刊:Lancet neurology 作者:Perry B. Shieh; Nancy L. Kuntz; James J. Dowling; Wolfgang Müller‐Felber; Carsten G. Bönnemann; et al 出版日期:2023-12-01 |
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