A deep intronic splice–altering AIRE variant causes APECED syndrome through antisense oligonucleotide-targetable pseudoexon inclusion

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标题	A deep intronic splice–altering AIRE variant causes APECED syndrome through antisense oligonucleotide-targetable pseudoexon inclusion 深度内含子剪接改变AIRE变异体通过反义寡核苷酸靶向假外显子包含导致APECED综合征
网址	https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adk0845
DOI	10.1126/scitranslmed.adk0845 doi
其它	期刊：Science Translational Medicine 作者：Sebastian Ochoa; Amy P. Hsu; Andrew J. Oler; Dhaneshwar Kumar; Daniel Chauss; et al 出版日期：2024
求助人	guantlv 在 2024-09-25 08:29:48 发布自四川，悬赏 10 积分
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