标题 |
CRISPR/Cas9-mediated excision of ALS/FTD-causing hexanucleotide repeat expansion in C9ORF72 rescues major disease mechanisms in vivo and in vitro
CRISPR/Cas9介导的C9ORF72中ALS/FTD引起的六核苷酸重复扩增的切除挽救了体内和体外的主要疾病机制
相关领域
C9orf72
单倍率不足
三核苷酸重复扩增
失智症
生物
清脆的
肌萎缩侧索硬化
Cas9
遗传学
基因
医学
疾病
痴呆
表型
等位基因
病理
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网址 | |
DOI | |
其它 |
期刊:Nature Communications 作者:Katharina E. Meijboom; Abbas Abdallah; Nicholas P. Fordham; Hiroko Nagase; Tomás Rodríguez; et al 出版日期:2022-10-21 |
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