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Prevention of Neurocognitive Deficiency in Mucopolysaccharidosis Type II Mice by Central Nervous System–Directed, AAV9-Mediated Iduronate Sulfatase Gene Transfer
通过中枢神经系统引导、AAC 9介导的艾杜糖硫酸酶基因转移预防II型粘胞菌病小鼠的神经认知缺陷
相关领域
粘多糖病Ⅱ型
亨特综合征
腺相关病毒
粘多糖病
中枢神经系统
酶替代疗法
异染性白质营养不良
I型粘多糖病
遗传增强
医学
硫酸乙酰肝素
免疫学
内科学
内分泌学
生物
载体(分子生物学)
病理
疾病
基因
重组DNA
肝素
遗传学
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其它 |
期刊:Human Gene Therapy 作者:Kanut Laoharawee; Kelly M. Podetz-Pedersen; Tam T. T. N. Nguyen; Laura B. Evenstar; Kelley F. Kitto; et al 出版日期:2017-08-01 |
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