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Dual FKRP/FST gene therapy in a single AAV normalizes ambulation, increases muscle strength, decreases muscle pathology, and amplifies gene expression in the FKRPP448L model of LGMDR9
在LGMDR9的FKRPP448L模型中,单一AAV中的双重FKRP/FST基因治疗使行走正常化、增加肌肉力量、减少肌肉病理并扩增基因表达
相关领域
遗传增强
肌营养不良
疾病
基因表达
肌肉组织
基因
病毒载体
医学
生物
内科学
生物信息学
内分泌学
遗传学
重组DNA
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其它 |
期刊:Molecular Therapy 作者:Patricia Lam; Deborah A. Zygmunt; Anna Ashbrook; Macey Bennett; Tatyana A. Vetter; et al 出版日期:2024-06-01 |
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