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 Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report 阿伐葡糖苷酶α治疗婴儿期Pompe病患者的安全性和有效性：6个月初步分析报告：2期开放标签Mini-COMET研究
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期刊：Genetics in Medicine 作者：Priya S Kishnani; David Kronn; Anaïs Brassier; Alexander Broomfield; James Davison; et al 出版日期：2023-02-01 |
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