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Assessment of Safety and Biodistribution of AAVrh.10hCLN2 Following Intracisternal Administration in Nonhuman Primates for the Treatment of CLN2 Batten Disease
非人灵长类动物脑池内注射AAVRH.10 HClN2治疗CLN2 Batten病的安全性和生物分布评价
相关领域
神经退行性变
组织病理学
体内分布
病理
中枢神经系统
神经元蜡样脂褐素沉着症
溶酶体贮存病
遗传增强
医学
脑脊液
疾病
生物
内科学
体内
基因
生物化学
生物技术
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期刊:Human Gene Therapy 作者:Bishnu P. De; Jonathan B. Rosenberg; Nithya Selvan; Isabelle Wilson; Nadir Yusufzai; et al 出版日期:2023-09-01 |
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