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  Liver-Directed Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI 肝导向腺相关病毒介导的VI型粘多糖贮积症基因治疗
相关领域
酶替代疗法
医学
肝脾肿大
遗传增强
粘多糖病
内科学
不利影响
腺相关病毒
胃肠病学
临床终点
外科
疾病
载体（分子生物学）
生物
临床试验
重组DNA
基因
生物化学
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