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P22 WVE-N531 yields 53% mean exon 53 skipping in skeletal muscle of boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD) after three biweekly doses
P22 WVE-N531在杜氏肌营养不良症（DMD）男孩骨骼肌中产生53%的平均外显子跳跃
相关领域
杜氏肌营养不良 医学 外显子跳跃 不利影响 肌营养不良蛋白 药效学 耐受性 药代动力学 骨骼肌 内科学 外显子 药理学 化学 生物化学 选择性拼接 基因
网址
https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.149
DOI
10.1016/j.nmd.2023.07.149 doi
其它 期刊：Neuromuscular Disorders
作者：M. Tillinger; Stephen Lake; Laurent Servais; Craig Campbell; Xin Xu; et al
出版日期：2023-10-01
求助人
liuz53 在 2024-12-20 12:19:02 发布自日本，悬赏 10 积分
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