Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study

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标题	Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study 全身磷酸二酰胺吗啉寡聚物治疗后杜氏肌营养不良患者的外显子跳跃和肌营养不良蛋白恢复：一项开放标签、2期、剂量递增研究相关领域杜氏肌营养不良肌营养不良蛋白吗啉医学耐受性外显子跳跃不利影响 mdx鼠标低聚物内科学免疫组织化学外显子化学生物化学选择性拼接斑马鱼有机化学基因
网址	https://doi.org/10.1016/s0140-6736(11)60756-3
DOI	10.1016/s0140-6736(11)60756-3 doi
其它	期刊：The Lancet 作者：Sebahattin Çirak; Virginia Arechavala‐Gomeza; Michela Guglieri; Lucy Feng; Silvia Torelli; et al 出版日期：2011-07-25
求助人	zhixian 在 2025-03-13 15:12:26 发布自河南，悬赏 10 积分
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