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 AAV-based delivery of RNAi targeting Ataxin-2 improves survival, strength, and pathology in mouse models of rapidly and slowly progressive sporadic ALS 基于AAV的靶向共济失调蛋白-2的RNAi递送改善快速和缓慢进展的散发性ALS小鼠模型的存活率、强度和病理学
相关领域
基因敲除
RNA干扰
肌萎缩侧索硬化
生物
野生型
癌症研究
医学
分子生物学
突变体
病理
核糖核酸
细胞凋亡
基因
疾病
遗传学
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| 其它 |
期刊：bioRxiv (Cold Spring Harbor Laboratory) 作者：Defne A. Amado; Ashley B. Robbins; Alicia R Smith; Katherine R Whiteman; G. Bosch; et al 出版日期：2024-02-02 |
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