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Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy
单剂量基因替代疗法治疗脊髓性肌萎缩症
相关领域
SMN1型
脊髓性肌萎缩
医学
运动神经元
进行性肌萎缩
萎缩
疾病
神经肌肉疾病
遗传增强
形状记忆合金*
物理医学与康复
生物信息学
肌萎缩侧索硬化
病理
基因
遗传学
数学
组合数学
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期刊:The New England Journal of Medicine 作者:Jerry R. Mendell; Samiah Al-Zaidy; Richard Shell; W. David Arnold; Louise R. Rodino‐Klapac; et al 出版日期:2017-11-01 |
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