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P44 Phase 1 study of PGN-EDO51 demonstrates tolerability, delivery and high levels of exon skipping for treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD)
杜氏肌营养不良
耐受性
外显子跳跃
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内科学
化学
不利影响
生物化学
基因
选择性拼接
作者
J. Larkindale,
P. Lonkar,
Jaya Goyal,
Ashling Holland,
Joseph J. Foy,
BS Garg,
Sheng Yu,
Anette Frank,
Chris Abbott,
N. Svenstrup,
J. Cormier,
S. Vacca,
Michelle Mellion
出处
期刊：
Neuromuscular Disorders
[Elsevier BV]
日期：2023-10-01
卷期号：33: S69-S69
被引量：2
标识
DOI：10.1016/j.nmd.2023.07.025
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