Combinatorial design of nanoparticles for pulmonary mRNA delivery and genome editing

基因传递 Cas9 基因组编辑 清脆的 计算生物学 基因 遗传增强 信使核糖核酸 核糖核酸 生物 遗传学
作者
Bowen Li,Rajith S. Manan,Shun‐Qing Liang,Akiva Gordon,Allen Yujie Jiang,Andrew Varley,Guangping Gao,Róbert Langer,Wen Xue,Daniel G. Anderson
出处
期刊:Nature Biotechnology [Springer Nature]
卷期号:41 (10): 1410-1415 被引量:125
标识
DOI:10.1038/s41587-023-01679-x
摘要

The expanding applications of nonviral genomic medicines in the lung remain restricted by delivery challenges. Here, leveraging a high-throughput platform, we synthesize and screen a combinatorial library of biodegradable ionizable lipids to build inhalable delivery vehicles for messenger RNA and CRISPR-Cas9 gene editors. Lead lipid nanoparticles are amenable for repeated intratracheal dosing and could achieve efficient gene editing in lung epithelium, providing avenues for gene therapy of congenital lung diseases.
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