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Ocular Gene Therapy in a Patient with Dystrophic Epidermolysis Bullosa

医学 大疱性表皮松解症 皮肤病科 单纯大疱性表皮松解 遗传增强 失明 视力 病理 眼科 基因 验光服务 遗传学 生物
作者
Arianna Tovar Vetencourt,Ibrahim O. Sayed-Ahmed,J. E. Gomez,Hubert Chen,Brittani Agostini,Kate Carroll,Trevor J. Parry,Suma Krishnan,Alfonso L. Sabater
出处
期刊：The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
日期：2024-02-07 卷期号：390 (6): 530-535 被引量：5
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1056/nejmoa2301244
摘要
Dystrophic epidermolysis bullosa is a rare genetic disease caused by damaging variants in
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