Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Children with Severe Hemophilia A

医学 儿科
作者
Lynn Malec,Flora Peyvandi,Anthony Chan,Christoph Königs,Bülent Zülfikar,Huixing Yuan,Mindy L. Simpson,Maria Roman,Manuel Carção,Janice M. Staber,Amy L. Dunn,Sheng‐Chieh Chou,Roseline d’Oiron,Manuela Albisetti,Marek Demissie,Elena Santagostino,Abhimanyu Yarramaneni,Nancy N. Wong,L. Abad-Franch,Sriya Gunawardena,Karin Fijnvandraat
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:391 (3): 235-246 被引量:2
标识
DOI:10.1056/nejmoa2312611
摘要

Once-weekly efanesoctocog alfa provides high sustained factor VIII activity with superior bleeding prevention as compared with prestudy factor VIII prophylaxis in previously treated patients 12 years of age or older with severe hemophilia A. Data on outcomes of efanesoctocog alfa treatment in children younger than 12 years of age with severe hemophilia A are limited.
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