Gene Editing of the Endogenous Cryptic 3′ Splice Site Corrects the RNA Splicing Defect in the β654-Thalassemia Mouse Model

RNA剪接 剪接 生物 遗传学 基因 计算生物学 地中海贫血 核糖核酸 剪接位点突变 分子生物学
作者
Dan Lü,Xiuli Gong,Xinbing Guo,Cai Qin,Yanwen Chen,Yiwen Zhu,Xiao Sang,Jing Wang,Miao Xu,Yi‐Tao Zeng,Dali Li,Fanyi Zeng
出处
期刊:Human Gene Therapy [Mary Ann Liebert]
标识
DOI:10.1089/hum.2023.202
摘要

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