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Duchenne and Becker Muscular Dystrophies

医学 杜氏肌营养不良 临床试验 人口 物理医学与康复 重症监护医学 病理 内科学 环境卫生
作者
Kevin M. Flanigan
出处
期刊:Neurologic Clinics [Elsevier BV]
卷期号:32 (3): 671-688 被引量:264
标识
DOI:10.1016/j.ncl.2014.05.002
摘要

The dystrophinopathies Duchenne and Becker muscular dystrophies (DMD and BMD) represent the most common inherited disorders of muscle. Improvements in cardiac care, attention to respiratory function, and judicious use of spinal correction surgery have led to increased survival in the DMD population. Meanwhile, advances in molecular therapeutics have led to promising therapies that are in or are entering clinical trials. An understanding of the dystrophinopathies, and recent advances in their molecular diagnosis and treatment, is of benefit to practicing neurologists.

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