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In Vivo–Directed Evolution of a New Adeno-Associated Virus for Therapeutic Outer Retinal Gene Delivery from the Vitreous

基因传递 视网膜 腺相关病毒 视网膜 视网膜色素上皮 遗传增强 视网膜变性 生物 转导（生物物理学） 基因 细胞生物学 神经科学 遗传学 载体（分子生物学） 重组DNA 生物化学
作者
Deniz Dalkara,Leah C. Byrne,Ryan R. Klimczak,Meike Visel,Lu Yin,William H. Merigan,John G. Flannery,David V. Schaffer
出处
期刊：Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science (AAAS)]
日期：2013-06-12 卷期号：5 (189) 被引量：613
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1126/scitranslmed.3005708
摘要
Injection of a new gene therapy vector into the easily accessible vitreous transduced the entire retina and rescued disease phenotypes.
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