Statistical Considerations and Software for Designing Sequential, Multiple Assignment, Randomized Trials (SMART) with a Survival Final Endpoint

随机化 样本量测定 随机对照试验 危险系数 计算机科学 统计 变量(数学) 统计能力 数学 医学 置信区间 外科 数学分析
作者
Sasha Kravets,Amy S. Ruppert,Sawyer B. Jacobson,Jennifer Le‐Rademacher,Sumithra J. Mandrekar
出处
期刊:Journal of Biopharmaceutical Statistics [Taylor & Francis]
卷期号:: 1-14
标识
DOI:10.1080/10543406.2023.2233616
摘要

Sequential, multiple assignment, randomized trial (SMART) designs are appropriate for comparing adaptive treatment interventions, in which intermediate outcomes (called tailoring variables) guide subsequent treatment decisions for individual patients. Within a SMART design, patients may be re-randomized to subsequent treatments following the outcomes of their intermediate assessments. In this paper, we provide an overview of statistical considerations necessary to design and implement a two-stage SMART design with a binary tailoring variable and a survival final endpoint. A chronic lymphocytic leukemia trial with a final endpoint of progression-free survival is used as an example for the simulations to assess how design parameters, including, choice of randomization ratios for each stage of randomization, and response rates of the tailoring variable affect the statistical power. We assess the choice of weights from restricted re-randomization on data analyses and appropriate hazard rate assumptions. Specifically, for a given first-stage therapy and prior to the tailoring variable assessment, we assume equal hazard rates for all patients randomized to a treatment arm. After the tailoring variable assessment, individual hazard rates are assumed for each intervention path. Simulation studies demonstrate that the response rate of the binary tailoring variable impacts power as it directly impacts the distribution of patients. We also confirm that when the first stage randomization is 1:1, it is not necessary to consider the first stage randomization ratio when applying the weights. We provide an R-shiny application for obtaining power for a given sample size for SMART designs.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
更新
PDF的下载单位、IP信息已删除 (2025-6-4)

科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
852应助完犊子采纳,获得10
2秒前
ruochenzu发布了新的文献求助10
3秒前
不想洗碗完成签到 ,获得积分10
5秒前
const完成签到,获得积分10
9秒前
hjx完成签到 ,获得积分10
9秒前
稳重的尔安完成签到,获得积分10
11秒前
量子星尘发布了新的文献求助10
12秒前
缓慢的饼干完成签到 ,获得积分10
12秒前
saturn完成签到 ,获得积分10
12秒前
金桔希子完成签到,获得积分10
13秒前
Breeze完成签到 ,获得积分10
13秒前
13秒前
昏睡的眼神完成签到 ,获得积分10
14秒前
文心同学完成签到,获得积分0
15秒前
demom完成签到 ,获得积分10
17秒前
duckspy完成签到 ,获得积分10
17秒前
完犊子发布了新的文献求助10
19秒前
普鲁卡因发布了新的文献求助30
20秒前
chenkj完成签到,获得积分10
22秒前
EricSai完成签到,获得积分10
22秒前
ikun完成签到,获得积分10
22秒前
李李发布了新的文献求助10
22秒前
章鱼小丸子完成签到 ,获得积分10
22秒前
byby完成签到,获得积分10
24秒前
THEO完成签到 ,获得积分10
25秒前
李健的小迷弟应助完犊子采纳,获得10
26秒前
27秒前
乐观的问兰完成签到 ,获得积分10
28秒前
书生完成签到,获得积分10
28秒前
朱佳宁完成签到 ,获得积分10
29秒前
Master完成签到 ,获得积分10
30秒前
怕孤独的香菇完成签到 ,获得积分10
30秒前
光亮冬寒完成签到,获得积分10
31秒前
FashionBoy应助李李采纳,获得10
32秒前
搬砖完成签到 ,获得积分10
33秒前
kingmp2完成签到 ,获得积分10
33秒前
盼盼完成签到,获得积分10
34秒前
zcm1999完成签到 ,获得积分10
35秒前
长风完成签到 ,获得积分10
35秒前
虞无声发布了新的文献求助10
36秒前
高分求助中
【提示信息,请勿应助】关于scihub 10000
Les Mantodea de Guyane: Insecta, Polyneoptera [The Mantids of French Guiana] 3000
徐淮辽南地区新元古代叠层石及生物地层 3000
The Mother of All Tableaux: Order, Equivalence, and Geometry in the Large-scale Structure of Optimality Theory 3000
Handbook of Industrial Diamonds.Vol2 1100
Global Eyelash Assessment scale (GEA) 1000
Picture Books with Same-sex Parented Families: Unintentional Censorship 550
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 生物化学 物理 内科学 纳米技术 计算机科学 化学工程 复合材料 遗传学 基因 物理化学 催化作用 冶金 细胞生物学 免疫学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 4038112
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3575788
关于积分的说明 11373801
捐赠科研通 3305604
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1819255
邀请新用户注册赠送积分活动 892655
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 815022