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Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency

腺苷脱氨酶 腺苷脱氨酶缺乏症 遗传增强 医学 腺苷 期限（时间） 基因 病毒学 药理学 生物 遗传学 内科学 物理 量子力学
作者
Maddalena Migliavacca,Federica Barzaghi,Claudia Fossati,Paola Maria Vittoria Rancoita,Michela Gabaldo,Francesca Dionisio,Stefania Giannelli,Federica Andrea Salerio,Francesca Ferrua,Francesca Tucci,Valeria Calbi,Vera Gallo,Salvatore Recupero,Giulia Consiglieri,Roberta Pajno,Maria Sambuco,Alessio Priolo,Cleusa P. Ferri,Vittoria Garella,Ilaria Monti,Paolo Silvani,Silvia Darin,Maurizio Casiraghi,Ambra Corti,Stefano Zancan,Margherita Levi,Daniela Cesana,Filippo Carlucci,Anna Pituch‐Noworolska,Dalia Abd Elaziz,Ulrich Baumann,Andrea Finocchi,Caterina Cancrini,Saverio Ladogana,Andrea Meinhardt,Isabelle Meyts,Davide Montin,Lucia Dora Notarangelo,Fulvio Porta,Marlène Pasquet,Carsten Speckmann,Polina Stepensky,Alberto Tommasini,Marco Rabusin,Zeynep Karakaş,Miguel Galicchio,Lucia Leonardi,Marzia Duse,Şükrü Nail Güner,Clelia Di Serio,Fabio Ciceri,Maria Ester Bernardo,Alessandro Aiuti,Maria Pia Cicalese
出处
期刊：Nature Medicine [Springer Nature]
日期：2024-02-14
标识
DOI：10.1038/s41591-023-02789-4
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