In Vitro Synthesis of Modified RNA for Cardiac Gene Therapy

遗传增强 基因传递 体内 基因 体外 再生(生物学) 生物 基因表达 心肌梗塞 计算生物学 医学 生物信息学 细胞生物学 心脏病学 遗传学
作者
Nishat Sultana,Mohammad Tofael Kabir Sharkar,Yoav Hadas,Elena Chepurko,Lior Zangi
出处
期刊:Methods in molecular biology [Springer Science+Business Media]
卷期号:: 281-294 被引量:8
标识
DOI:10.1007/978-1-0716-0668-1_21
摘要

Modified mRNA (modRNA) is a promising new gene therapy approach that has safely and effectively delivered genes into different tissues, including the heart. Current efforts to use DNA-based or viral gene therapy to induce cardiac regeneration postmyocardial infarction (MI) or in heart failure (HF) have encountered key challenges, e.g., genome integration and delayed and noncontrolled expression. By contrast, modRNA is a transient, safe, non-immunogenic, and controlled gene delivery method that is not integrated into the genome. For most therapeutic applications, especially in regenerative medicine, the ability to deliver genes to the heart transiently and with control is vital for achieving therapeutic effect. Additionally, modRNA synthesis is comparatively simple and inexpensive compared to other gene delivery methods (e.g., protein), though a simple, clear in vitro transcription (IVT) protocol for synthesizing modRNA is needed for it to be more widely used. Here, we describe a simple and improved step-by-step IVT protocol to synthesize modRNA for in vitro or in vivo applications.
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