A Phase I/II Clinical Trial of β‐Globin Gene Therapy for β‐Thalassemia

遗传增强 轨迹控制区 地中海贫血 珠蛋白 血红蛋白 医学 载体(分子生物学) 染色质 病毒载体 镰状细胞性贫血 基因 生物 造血 β地中海贫血 遗传学 细胞 基因表达 干细胞 内科学 发起人 重组DNA
作者
Arthur Bank,Ronald Dorazio,Philippe Leboulch
出处
期刊:Annals of the New York Academy of Sciences [Wiley]
卷期号:1054 (1): 308-316 被引量:171
标识
DOI:10.1196/annals.1345.007
摘要

Recent success in the long-term correction of mouse models of human beta-thalassemia and sickle cell anemia by lentiviral vectors and evidence of high gene transfer and expression in transduced human hematopoietic cells have led to a first clinical trial of gene therapy for the disease. A LentiGlobin vector containing a beta-globin gene (beta(A-T87Q)) that produces a hemoglobin (Hbbeta(A-T87Q)) that can be distinguished from normal hemoglobin will be used. The LentiGlobin vector is self-inactivating and contains large elements of the beta-globin locus control region as well as chromatin insulators and other features that should prevent untoward events. The study will be done in Paris with Eliane Gluckman as the principal investigator and Philippe Leboulch as scientific director.
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