The Evolution of Hemophilia Therapeutics: An Illustrated Review.

医学 计算生物学 生物
作者
María G. Español,Jessica N. Mistretta,Michael D. Tarantino,Jonathan C. Roberts
出处
期刊:Research and practice in thrombosis and haemostasis [Elsevier BV]
卷期号:8 (3): 102308-102308
标识
DOI:10.1016/j.rpth.2023.102308
摘要

Hemophilia is a rare genetic bleeding disorder historically associated with high morbidity and mortality. Some individuals with hemophilia suffer associated chronic joint disease, chronic pain, and other physical and mental health challenges. In the last 50 years, a better understanding of the pathophysiology of the disease has resulted in extraordinary therapeutic advances leading to enhanced quality of life and increased life expectancy. We present an illustrated review of the evolution of hemophilia treatment from the development of non-factor therapies to gene therapy.
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