Gene editing in small and large animals for translational medicine: a review

基因组编辑 转录激活物样效应核酸酶 清脆的 锌指核酸酶 Cas9 计算生物学 生物 基因组工程 基因组 基因 效应器 转化医学 遗传学 细胞生物学
作者
Clésio Gomes Mariano,Vanessa Cristina de Oliveira,Carlos Eduardo Ambrósio
出处
期刊:Animal reproduction [Colégio Brasileiro de Patologia Animal (CBPA)]
卷期号:21 (1)
标识
DOI:10.1590/1984-3143-ar2023-0089
摘要

The CRISPR/Cas9 system is a simpler and more versatile method compared to other engineered nucleases such as Zinc Finger Nucleases (ZFNs) and Transcription Activator-Like Effector Nucleases (TALENs), and since its discovery, the efficiency of CRISPR-based genome editing has increased to the point that multiple and different types of edits can be made simultaneously. These advances in gene editing have revolutionized biotechnology by enabling precise genome editing with greater simplicity and efficacy than ever before. This tool has been successfully applied to a wide range of animal species, including cattle, pigs, dogs, and other small animals. Engineered nucleases cut the genome at specific target positions, triggering the cell's mechanisms to repair the damage and introduce a mutation to a specific genomic site. This review discusses novel genome-based CRISPR/Cas9 editing tools, methods developed to improve efficiency and specificity, the use of gene-editing on animal models and translational medicine, and the main challenges and limitations of CRISPR-based gene-editing approaches.
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