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Haematopoietic gene therapy of non-conditioned patients with Fanconi anaemia-A: results from open-label phase 1/2 (FANCOLEN-1) and long-term clinical trials

造血 医学 范科尼贫血 遗传增强 期限（时间） 临床试验 肿瘤科 打开标签 内科学 儿科 生物信息学 基因 生物 遗传学 干细胞 DNA修复 物理 量子力学
作者
Paula Rı́o,Josune Zubicaray,Susana Navarro,Eva Heredero Gálvez,Rebeca Sánchez‐Domínguez,Eileen Nicoletti,Elena Sebastián,Michael Rothe,Roser Pujol,Massimo Bogliolo,Philipp John-Neek,Antonella L Bastone,Axel Schambach,Wei Wang,Manfred Schmidt,Lise Larcher,José C. Segovia,Rosa María Pérez Yáñez,Omaira Alberquilla,Begoña Díez,María Fernández-García,Laura García‐García,Manuel Ramı́rez,Anne Galy,François Lefrère,Marina Cavazzana,Thierry Leblanc,Nagore García de Andoín,Ricardo López Almaraz,Albert Català,Jordi Barquinero,Sandra Rodríguez,Gayatri R Rao,Jordi Surrallés,Jean Soulier,Cristina Díaz de Heredia,Jonathan D. Schwartz,Julián Sevilla,Juan A. Bueren
出处
期刊：The Lancet [Elsevier]
日期：2024-12-01 卷期号：404 (10471): 2584-2592 被引量：1
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/s0140-6736(24)01880-4
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