Differential effects of iron chelators on iron burden and long-term morbidity and mortality outcomes in a large cohort of transfusion-dependent β-thalassemia patients who remained on the same monotherapy over 10 years

地中海贫血 医学 队列 期限(时间) 重症监护医学 儿科 内科学 物理 量子力学
作者
Khaled M. Musallam,Susanna Barella,Raffaella Origa,Giovanni Battista Ferrero,Roberto Lisi,A Pasanisi,Filomena Longo,Barbara Gianesin,Gianluca Forni
出处
期刊:Blood Cells Molecules and Diseases [Elsevier BV]
卷期号:107: 102859-102859
标识
DOI:10.1016/j.bcmd.2024.102859
摘要

We conducted a retrospective cohort study on 663 transfusion-dependent β-thalassemia patients receiving the same iron chelation monotherapy with deferoxamine, deferiprone, or deferasirox for up to 10 years (median age 31.8 years, 49.9 % females). Patients on all three iron chelators had a steady and significant decline in serum ferritin over the 10 years (median deferoxamine: -170.7 ng/mL, P = 0.049, deferiprone: -236.7 ng/mL, P = 0.001; deferasirox: -323.7 ng/mL, P < 0.001) yet had no significant change in liver iron concentration or cardiac T2*; while noting that patients generally had low hepatic and cardiac iron levels at study start. Median absolute, relative, and normalized changes were generally comparable between the three iron chelators. Patients receiving deferasirox had the highest morbidity and mortality-free survival probability among the three chelators, although the difference was only statistically significant when compared with deferoxamine (P = 0.037). On multivariate Cox regression analysis, there was no significant association between iron chelator type and the composite outcome of morbidity or mortality. In a real-world setting, there is comparable long-term iron chelation effectiveness between the three available iron chelators for patients with mild-to-moderate iron overload.
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