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Targeting heterozygous dominant negative variant of KCNA2 using Gapmer antisense oligonucleotides (ASO) for the treatment of drug-resistant epilepsy

错义突变 寡核苷酸 癫痫 药品 突变 分子生物学 遗传学 癌症研究 化学 生物 医学 药理学 基因 神经科学
作者
Hua Huang,Rui Dong,Derrick Chan,Adeline Ngoh,Dejie Yu,Shi Jun Ng,John Jia En Chua,Eng‐King Tan,Hui‐Lin Chin,Denise Li Meng Goh,Tuck Wah Soong
出处
期刊：Molecular therapy. Nucleic acids [Elsevier]
日期：2024-08-27 卷期号：35 (4): 102316-102316
链接
doi.org nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.omtn.2024.102316
摘要
A missense mutation c.1220C>G of
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