[Advance of research on the role of BCL11A in the occurrence and treatment of β-Thalassemia].

地中海贫血 造血干细胞移植 造血 干细胞 疾病 生物 移植 免疫学 癌症研究 医学 生物信息学 遗传学 内科学
作者
Aixiang Lyu,Meihuan Chen,Liangpu Xu,Hailong Huang
出处
期刊:PubMed 卷期号:41 (4): 417-425
标识
DOI:10.3760/cma.j.cn511374-20230220-00085
摘要

β-Thalassemia is a single-gene disease caused by mutations in β-globin and has a distinct geographical characteristics. Current treatment for patients with moderate to severe thalassemia has mainly relied on long-term blood transfusion and/or hematopoietic stem cell transplantation. B cell lymphoma/leukemia 11A (BCL11A) as a transcriptional repressor plays a vital role in monitoring γ/β hemoglobin switching, maintaining the normal function of hematopoietic stem cells, and regulating erythrocyte differentiation and lymphocyte development. With the rapid progress in gene editing technology, the BCL11A as a therapeutic target for β-thalassemia has shown promising results. This article has systematically summarized the regulatory mechanism and therapeutic potential of the BCL11A, with an aim to provide new ideas for the treatment of β-thalassemia.
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