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New advance in hypophosphatemic rickets

低磷血症 佝偻病 成纤维细胞生长因子23 低磷血症性佝偻病 骨软化症 骨化三醇 医学 内科学 内分泌学 浪费的 身材矮小 成纤维细胞生长因子 维生素D与神经学 甲状旁腺激素 受体
作者
Guofu Ding
出处
期刊:Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics [Chinese Medical Association]
卷期号:34 (17): 1304-1308
标识
DOI:10.3760/cma.j.issn.2095-428x.2019.17.006
摘要

Hypophosphatemic rickets(HR) is a bone mineralization disorder caused by phosphate wasting, including hypophosphatemia, bone abnormalities and short stature.X-linked hypophosphatemia(XLH) is the most common inherited disease related to phosphate metabolism, which might result in elevated levels of fibroblast growth factor 23 (FGF23). FGF23 plays an important role in the disease mechanism, so a human anti-FGF23 antibody is developed as a potential treatment for XLH.In many clinical trials, subcutaneous Burosumab increased serum phosphorus levels in pediatric and adult patients with XLH.With the development of phase 1-3 clinical trials of Burosumab in children and adults with XLH, the efficacy and safety of Burosumab is proven to be superior to that of phosphate and calcitriol used in traditional therapy.This review aims to investigate the physiopathology and treatment of HR and to enhance the recognition of HR. Key words: Rickets; Hypophosphatemia; Fibroblast growth factor 23; Osteomalacia; 1, 25(OH)2D
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