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Expanding Conjugate Space of RNAi Therapeutics: Ligand at the 3′ End of the Antisense Strand Achieves Uncompromised In Vivo Potency and Efficacy and Reveals Interactions with the Argonaute-2 PAZ Domain

化学 体内 阿尔戈瑙特 效力 RNA干扰 结合 配体（生物化学） 领域（数学分析） 细胞生物学 药理学 计算生物学 体外 生物化学 核糖核酸 受体 生物 基因 遗传学 数学分析 数学
作者
Rajat S. Das,Dhrubajyoti Datta,Christopher R. Brown,Jason A. Gilbert,Amy Chan,Jennifer L. S. Willoughby,Swati Gupta,MaryBeth Kim,Rohan Degaonkar,Tim Racie,Li Lei,Mark K. Schlegel,Adam Castoreno,Klaus Charissé,Kallanthottathil G. Rajeev,Martin Egli,Muthiah Manoharan
出处
期刊：Journal of Medicinal Chemistry [American Chemical Society]
日期：2025-02-03
标识
DOI：10.1021/acs.jmedchem.4c02250
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