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CRISPR gene-editing therapies for hypertrophic cardiomyopathy

清脆的 基因组编辑 肥厚性心肌病 基因 医学 生物 心肌病 遗传学 计算生物学 内科学 心力衰竭
作者
Alanna Strong
出处
期刊：Nature Medicine [Nature Portfolio]
日期：2023-02-01 卷期号：29 (2): 305-306 被引量：7
链接
nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41591-022-02184-5
摘要
Pre-symptomatic gene editing in preclinical models of hypertrophic cardiomyopathy shows therapeutic promise; clinical studies are now needed to assess safety and efficacy in humans.
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