Modified lentiviral globin gene therapy for pediatric β0/β0 transfusion-dependent β-thalassemia: A single-center, single-arm pilot trial

生物 地中海贫血 遗传增强 单中心 珠蛋白 输血疗法 基因 病毒学 输血 遗传学 内科学 免疫学 医学
作者
Shiqi Li,Sikai Ling,Dawei Wang,Xiaoyuan Wang,Fangyuan Hao,Liufan Yin,Zhongtao Yuan,Lin Liu,Lin Zhang,Yu Li,Yingnian Chen,Le Luo,Ying Dai,Lihua Zhang,Lvzhe Chen,Dongjie Deng,Wei Tang,Sujiang Zhang,Sanbin Wang,Yujia Cai
出处
期刊:Cell Stem Cell [Elsevier]
卷期号:31 (7): 961-973.e8 被引量:57
标识
DOI:10.1016/j.stem.2024.04.021
摘要

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