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Gene-editing in patient and humanized-mice primary muscle stem cells rescues dysferlin expression in dysferlin-deficient muscular dystrophy

戴斯弗林 肌营养不良 生物 干细胞 外显子 突变 表型 移码突变 肌肉疾病 遗传学 细胞生物学 基因 癌症研究 医学 内科学
作者
Helena Escobar,Silvia Di Francescantonio,Julia Smirnova,Robin Graf,Stefanie Müthel,Andreas Marg,Alexej Zhogov,Supriya Krishna,Eric Metzler,Mina Petkova,Oliver Daumke,Ralf Kühn,Simone Spuler
出处
期刊：Nature Communications [Springer Nature]
日期：2025-01-02 卷期号：16 (1)
链接
doi.org nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41467-024-55086-0
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