已入深夜,您辛苦了!由于当前在线用户较少,发布求助请尽量完整地填写文献信息,科研通机器人24小时在线,伴您度过漫漫科研夜!祝你早点完成任务,早点休息,好梦!

An adaptive seamless 2-in-1 design with biomarker-driven subgroup enrichment

生物标志物 计算机科学 数学 统计 医学 生物 遗传学
作者
Liwen Wu,Jianchang Lin
出处
期刊:Journal of Biopharmaceutical Statistics [Taylor & Francis]
卷期号:: 1-15
标识
DOI:10.1080/10543406.2024.2341683
摘要

Adaptive seamless phase 2/3 subgroup enrichment design plays a pivotal role in streamlining efficient drug development within a competitive landscape, while also enhancing patient access to promising treatments. This design approach identifies biomarker subgroups with the highest potential to benefit from investigational regimens. The seamless integration of Phase 2 and Phase 3 ensures a timely confirmation of clinical benefits. One significant challenge in adaptive enrichment decisions is determining the optimal timing and maturity of the primary endpoint. In this paper, we propose an adaptive seamless 2-in-1 biomarker-driven subgroup enrichment design that addresses this challenge by allowing subgroup selection using an early intermediate endpoint that predicts clinical benefits (i.e. a surrogate endpoint). The proposed design initiates with a Phase 2 stage involving all participants and can potentially expand into a Phase 3 study focused on the subgroup demonstrating the most favorable clinical outcomes. We will show that, under certain correlation assumptions, the overall type I error may not be inflated at the end of the study. In scenarios where the assumptions may not hold, we present a general framework to control the multiplicity. The flexibility and efficacy of the proposed design are highlighted through an extensive simulation study and illustrated in a case study in multiple myeloma.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
更新
PDF的下载单位、IP信息已删除 (2025-6-4)

科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
义气严青完成签到,获得积分10
3秒前
4秒前
大方大船完成签到,获得积分10
5秒前
爱吃煎饼果子的芋圆完成签到 ,获得积分10
5秒前
6秒前
不能随便完成签到,获得积分10
8秒前
qqq完成签到 ,获得积分10
9秒前
11秒前
就看最后一篇完成签到 ,获得积分10
17秒前
我爱Chem完成签到 ,获得积分10
17秒前
没有蛀牙发布了新的文献求助10
17秒前
19秒前
大侦探皮卡丘完成签到,获得积分10
21秒前
卿莞尔完成签到 ,获得积分0
21秒前
Steven发布了新的文献求助10
23秒前
明时完成签到,获得积分10
24秒前
李大刚完成签到 ,获得积分10
27秒前
28秒前
29秒前
Vaibhav完成签到,获得积分10
30秒前
天天快乐应助su采纳,获得10
30秒前
仿生人完成签到,获得积分10
31秒前
义气芷蝶完成签到 ,获得积分10
33秒前
结实凌瑶完成签到 ,获得积分10
34秒前
35秒前
光能使者完成签到,获得积分10
36秒前
GGBond完成签到 ,获得积分10
38秒前
Lucas应助科研进化中采纳,获得10
40秒前
kaio_escolar发布了新的文献求助10
40秒前
nolan完成签到 ,获得积分10
44秒前
GXLong完成签到,获得积分10
45秒前
46秒前
su发布了新的文献求助10
49秒前
Akim应助Crystal采纳,获得30
52秒前
53秒前
54秒前
阳光问安完成签到 ,获得积分10
55秒前
asdfqwer完成签到 ,获得积分0
58秒前
爱听歌契完成签到 ,获得积分10
59秒前
Vivian发布了新的文献求助10
59秒前
高分求助中
Ophthalmic Equipment Market by Devices(surgical: vitreorentinal,IOLs,OVDs,contact lens,RGP lens,backflush,diagnostic&monitoring:OCT,actorefractor,keratometer,tonometer,ophthalmoscpe,OVD), End User,Buying Criteria-Global Forecast to2029 2000
A new approach to the extrapolation of accelerated life test data 1000
Cognitive Neuroscience: The Biology of the Mind 1000
Technical Brochure TB 814: LPIT applications in HV gas insulated switchgear 1000
Immigrant Incorporation in East Asian Democracies 500
Nucleophilic substitution in azasydnone-modified dinitroanisoles 500
不知道标题是什么 500
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 生物化学 物理 内科学 纳米技术 计算机科学 化学工程 复合材料 遗传学 基因 物理化学 催化作用 冶金 细胞生物学 免疫学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3965486
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3510787
关于积分的说明 11155074
捐赠科研通 3245247
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1792783
邀请新用户注册赠送积分活动 874096
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 804171