Engineered miniature CRISPR-Cas system for mammalian genome regulation and editing

清脆的 基因组编辑 生物 Cas9 基因组工程 计算生物学 引导RNA 基因组 CRISPR干扰 核糖核酸 基因表达调控 功能(生物学) 基因 细胞生物学 转录激活物样效应核酸酶 遗传学 合成生物学 锌指核酸酶 DNA 基因靶向
作者
Xiaoshu Xu,Augustine Chemparathy,Leiping Zeng,H. Kempton,Stephen Shang,Morimasa Nakamura,Lei S. Qi
出处
期刊:Molecular Cell [Elsevier]
卷期号:81 (20): 4333-4345.e4 被引量:161
标识
DOI:10.1016/j.molcel.2021.08.008
摘要

Compact and versatile CRISPR-Cas systems will enable genome engineering applications through high-efficiency delivery in a wide variety of contexts. Here, we create an efficient miniature Cas system (CasMINI) engineered from the type V-F Cas12f (Cas14) system by guide RNA and protein engineering, which is less than half the size of currently used CRISPR systems (Cas9 or Cas12a). We demonstrate that CasMINI can drive high levels of gene activation (up to thousands-fold increases), while the natural Cas12f system fails to function in mammalian cells. We show that the CasMINI system has comparable activities to Cas12a for gene activation, is highly specific, and allows robust base editing and gene editing. We expect that CasMINI can be broadly useful for cell engineering and gene therapy applications ex vivo and in vivo.
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