清晨好,您是今天最早来到科研通的研友!由于当前在线用户较少,发布求助请尽量完整地填写文献信息,科研通机器人24小时在线,伴您科研之路漫漫前行!

Recent advances in stem cells and gene editing: Drug discovery and therapeutics

清脆的 基因组编辑 锌指核酸酶 转录激活物样效应核酸酶 计算生物学 基因组工程 生物 药物发现 遗传增强 基因 遗传学 生物信息学
作者
Delger Bayarsaikhan,Govigerel Bayarsaikhan,Bong‐Hee Lee
出处
期刊:Progress in Molecular Biology and Translational Science [Academic Press]
卷期号:: 231-269 被引量:8
标识
DOI:10.1016/bs.pmbts.2021.01.019
摘要

The recently introduced genome editing technology has had a remarkable impact on genetic medicine. Zinc finger nucleases, transcription activator-like effector nucleases, and clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)/Cas nucleases are the three major platforms used for priming of stem cells or correction of mutated genes. Among these nucleases, CRISPR/Cas is the most easily applicable. Various CRISPR/Cas variants such as base editors, prime editors, mad7 nucleases, RESCUE, REPAIR, digenome sequencing, and SHERLOCK are being developed and considered as a promising tool for gene therapy and drug discovery. These advances in the CRISPR/Cas platform have enabled the correction of gene mutations from DNA to RNA level and validation of the safety of genome editing performance at a very precise level by allowing the detection of one base-pair mismatch. These promising alternatives of the CRISPR/Cas system can benefit millions of patients with intractable diseases. Although the therapeutic effects of stem cells have been confirmed in a wide range of disease models, their safety still remains an issue. Hence, scientists are concentrating on generating functionally improved stem cells by using programmable nucleases such as CRISPR. Therefore, in this chapter, we have summarized the applicable options of the CRISPR/Cas platforms by weighing their advantages and limitations in drug discovery and gene therapy.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
更新
PDF的下载单位、IP信息已删除 (2025-6-4)

科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
和春住完成签到,获得积分10
8秒前
lty完成签到,获得积分10
19秒前
AmyHu完成签到,获得积分10
32秒前
38秒前
科研通AI2S应助精明晓刚采纳,获得10
48秒前
54秒前
瓣落的碎梦完成签到,获得积分10
55秒前
Destiny发布了新的文献求助10
58秒前
矢思然完成签到,获得积分10
59秒前
安琪琪完成签到 ,获得积分10
1分钟前
1分钟前
轩辕中蓝完成签到 ,获得积分10
1分钟前
张凡完成签到 ,获得积分10
1分钟前
深情安青应助科研通管家采纳,获得10
1分钟前
婉莹完成签到 ,获得积分0
1分钟前
朵朵完成签到,获得积分10
1分钟前
ggg完成签到 ,获得积分10
1分钟前
myth完成签到,获得积分10
2分钟前
LuciusHe完成签到,获得积分10
2分钟前
Tong完成签到,获得积分0
2分钟前
乐观的星月完成签到 ,获得积分10
3分钟前
落落完成签到 ,获得积分0
3分钟前
momoni完成签到 ,获得积分10
3分钟前
3分钟前
rpe发布了新的文献求助10
3分钟前
Lyanph完成签到 ,获得积分10
3分钟前
3分钟前
领导范儿应助科研通管家采纳,获得10
3分钟前
CC发布了新的文献求助10
3分钟前
Dreamhappy完成签到,获得积分10
3分钟前
chichenglin完成签到 ,获得积分0
3分钟前
4分钟前
gszy1975发布了新的文献求助10
4分钟前
凤里完成签到 ,获得积分10
4分钟前
fogsea完成签到,获得积分0
4分钟前
yao完成签到 ,获得积分10
4分钟前
韩寒完成签到 ,获得积分10
5分钟前
王佳豪完成签到,获得积分10
5分钟前
路路完成签到 ,获得积分10
5分钟前
5分钟前
高分求助中
The Mother of All Tableaux: Order, Equivalence, and Geometry in the Large-scale Structure of Optimality Theory 3000
A new approach to the extrapolation of accelerated life test data 1000
ACSM’s Guidelines for Exercise Testing and Prescription, 12th edition 500
Indomethacinのヒトにおける経皮吸収 400
Phylogenetic study of the order Polydesmida (Myriapoda: Diplopoda) 370
基于可调谐半导体激光吸收光谱技术泄漏气体检测系统的研究 350
Robot-supported joining of reinforcement textiles with one-sided sewing heads 320
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 生物化学 物理 内科学 纳米技术 计算机科学 化学工程 复合材料 遗传学 基因 物理化学 催化作用 冶金 细胞生物学 免疫学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3990629
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3532220
关于积分的说明 11256552
捐赠科研通 3271057
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1805229
邀请新用户注册赠送积分活动 882302
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 809234