Safety and efficacy of ATSN-101 in patients with Leber congenital amaurosis caused by biallelic mutations in GUCY2D: a phase 1/2, multicentre, open-label, unilateral dose escalation study

医学 古西亚德 儿科 打开标签 内科学 不利影响 鸟苷酸环化酶 一氧化氮 鸟苷酸环化酶2C
作者
Paul Yang,Laura P Pardon,Allen C. Ho,Andreas Lauer,Dan Yoon,Sanford L. Boye,Sanford L. Boye,Alejandro J. Román,Vivian Wu,Alexandra V. Garafalo,Alexander Sumaroka,Małgorzata Świder,Iryna Viarbitskaya,Tomas S. Alemán,Mark E. Pennesi,Christine N. Kay,Kenji P. Fujita,Artur V. Cideciyan
出处
期刊:The Lancet [Elsevier]
卷期号:404 (10456): 962-970 被引量:7
标识
DOI:10.1016/s0140-6736(24)01447-8
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