CRISPR/dCas9 for hepatic fibrosis therapy: implications and challenges

清脆的 效应器 遗传增强 生物 纤维化 计算生物学 Cas9 基因 生物信息学 癌症研究 医学 遗传学 免疫学 病理
作者
Nianan Luo,Wenjun Zhong,Emma Johnson,Jianguo Lu,Rui Dong
出处
期刊:Molecular Biology Reports [Springer Nature]
卷期号:49 (12): 11403-11408 被引量:2
标识
DOI:10.1007/s11033-022-07713-6
摘要

Hepatic fibrosis is a pathological reaction of tissue damage and repair caused by various pathogenic factors acting on liver. At present, there is no effective anti-fibrotic specific therapy. Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (dCas9) system is a new generation of gene editing technology. The CRISPR/dCas9 system provides a platform for studying site-specific transcriptional regulation, which has high efficiency in gene transcriptional activation for achieving robust. This system holds promise for hepatic fibrosis therapy via acting on liver fibrosis effector cells. However, there are some challenges associated with this novel technology, such as large structural variants at on-target, off-target sites, and targeted delivery efficiency. In this review, we present the potential implications and describe the challenges of CRISPR/dCas9 system that might be encountered in hepatic fibrosis therapy.
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