Targeted Delivery for Neurodegenerative Disorders Using Gene Therapy Vectors: Gene Next Therapeutic Goals

脊髓性肌萎缩 遗传增强 疾病 医学 肌萎缩侧索硬化 生物信息学 神经科学 亨廷顿病 生物 基因 病理 遗传学
作者
Manisha Singh,Surinder P. Singh,Deepshikha Yadav,Mugdha Agarwal,Shriya Agarwal,Vinayak Agarwal,Geeta Swargiary,Sahil Srivastava,Sakshi Tyagi,Ramneek Kaur,Shalini Mani
出处
期刊:Current Gene Therapy [Bentham Science Publishers]
卷期号:21 (1): 23-42 被引量:7
标识
DOI:10.2174/1566523220999200817164907
摘要

The technique of gene therapy, ever since its advent nearly fifty years ago, has been utilized by scientists as a potential treatment option for various disorders. This review discusses some of the major neurodegenerative diseases (NDDs) like Alzheimer’s disease (AD), Parkinson’s Disease (PD), Motor neuron diseases (MND), Spinal Muscular Atrophy (SMA), Huntington’s Disease (HD), Multiple Sclerosis (MS), etc. and their underlying genetic mechanisms along with the role that gene therapy can play in combating them. The pathogenesis and the molecular mechanisms specifying the altered gene expression of each of these NDDs have also been discussed in elaboration. The use of gene therapy vectors can prove to be an effective tool in the field of curative modern medicine for the generations to come. Therefore, consistent efforts and progressive research towards its implementation can provide us with powerful treatment options for disease conditions that have so far been considered as incurable.
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