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Applications of Genome-Editing Technologies for Type 1 Diabetes

基因组编辑 清脆的 Cas9 间充质干细胞 1型糖尿病 免疫系统 遗传增强 干细胞 计算生物学 生物信息学 生物 医学 移植 免疫学 基因 糖尿病 遗传学 内科学 内分泌学
作者
Rana El Nahas,Mohammad Ameen Al‐Aghbar,Laura Herrero,Nicholas van Panhuys,Meritxell Espino-Guarch
出处
期刊:International Journal of Molecular Sciences [MDPI AG]
卷期号:25 (1): 344-344 被引量:8
标识
DOI:10.3390/ijms25010344
摘要

Type 1 diabetes (T1D) is a chronic autoimmune disease characterized by the destruction of insulin-producing pancreatic β-cells by the immune system. Although conventional therapeutic modalities, such as insulin injection, remain a mainstay, recent years have witnessed the emergence of novel treatment approaches encompassing immunomodulatory therapies, such as stem cell and β-cell transplantation, along with revolutionary gene-editing techniques. Notably, recent research endeavors have enabled the reshaping of the T-cell repertoire, leading to the prevention of T1D development. Furthermore, CRISPR–Cas9 technology has demonstrated remarkable potential in targeting endogenous gene activation, ushering in a promising avenue for the precise guidance of mesenchymal stem cells (MSCs) toward differentiation into insulin-producing cells. This innovative approach holds substantial promise for the treatment of T1D. In this review, we focus on studies that have developed T1D models and treatments using gene-editing systems.
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