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Specificity of CRISPR-Cas9 Editing in Exagamglogene Autotemcel
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作者
Angela Yen,
Zachary Zappala,
Rebecca S. Fine,
Timothy D. Majarian,
Parin Sripakdeevong,
David Green
出处
期刊：
The New England Journal of Medicine
[New England Journal of Medicine]
日期：2024-04-24
被引量：4
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1056/nejmc2313119
摘要
The autologous cellular therapy exagamglogene autotemcel is generated by editing an erythroid-specific enhancer of BCL11A. Could another site be edited unintentionally? This study gauged the likelihood of off-target editing.
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