Promising approaches to the pathogenetic therapy of amyotrophic lateral sclerosis

Amyotrophic lateral sclerosis is a severe incurable disease of the nervous system. Currently only methods of palliative care for the patients with this disease are available. Few medications for the pathogenetic therapy are registered in some countries, i.e. riluzole, edaravon, sodium phenylbutyrate/taurursodiol as well as tofersen (conditionally). Their efficacy is relatively low. The main directions in the development of pathogenetic therapy of ALS include gene therapy, use of stem cells, immunomodulators, agents affecting gut microbiota. A search is also underway for low-molecular compounds with neuroprotective and antioxidant properties. Perspective direction is prevention of ALS. This will be possible when biomarkers for identification of patients in pre-manifest/prodromal stage are detected.Боковой амиотрофический склероз (БАС) — тяжелое инкурабельное заболевание нервной системы. В настоящее время разработаны только методы паллиативной медицинской помощи больным этим заболеванием. В некоторых странах зарегистрированы препараты для патогенетической терапии БАС: рилузол, эдаравон, натрия фенилбутират/тауроурсодезоксихолевая кислота, а также тоферсен (условно). Их эффективность относительно невысока. Основные направления разработки патогенетической терапии БАС включают использование генных технологий, стволовых клеток, иммунотропных препаратов, средств, воздействующих на микрофлору кишечника, также ведется поиск низкомолекулярных соединений с нейропротективными и антиоксидантными свойствами. Перспективным направлением является профилактика БАС, обязательное условие для которой — выявление болезни на доманифестной/продромальной стадии.