Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy

医学 遗传增强 眼科 视神经病变 视神经 Leber遗传性视神经病 基因 生物 遗传学
作者
Patrick Yu‐Wai‐Man,Nancy J. Newman,Valério Carelli,Mark L. Moster,Valérie Biousse,Alfredo A. Sadun,Thomas Klopstock,Catherine Vignal,Robert C. Sergott,Günther Rudolph,Chiara La Morgia,Rustum Karanjia,Magali Taiel,Laure Blouin,Pierre Burguière,Gerard Smits,Caroline Chevalier,Harvey Masonson,Yordak Salermo,Barrett Katz
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:12 (573) 被引量:200
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.aaz7423
摘要

At 96 weeks after unilateral intravitreal injection of rAAV2/2- ND4 , vision improved in both eyes in 78% of subjects affected with LHON.
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