Targeted nonviral delivery of genome editors in vivo

基因组编辑 基因传递 清脆的 计算生物学 体内 基因组 基因组工程 遗传增强 生物 病毒载体 遗传学 计算机科学 Cas9 基因 重组DNA
作者
Connor A. Tsuchida,Kevin Wasko,Jennifer Hamilton,Jennifer A. Doudna
出处
期刊:Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America [National Academy of Sciences]
卷期号:121 (11) 被引量:15
标识
DOI:10.1073/pnas.2307796121
摘要

Cell-type-specific in vivo delivery of genome editing molecules is the next breakthrough that will drive biological discovery and transform the field of cell and gene therapy. Here, we discuss recent advances in the delivery of CRISPR-Cas genome editors either as preassembled ribonucleoproteins or encoded in mRNA. Both strategies avoid pitfalls of viral vector-mediated delivery and offer advantages including transient editor lifetime and potentially streamlined manufacturing capability that are already proving valuable for clinical use. We review current applications and future opportunities of these emerging delivery approaches that could make genome editing more efficacious and accessible in the future.
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